一组澳大利亚研究人员已经开发出一种将个性化干细胞转化为造血干细胞的方法，这种方法有望实现无风险的骨髓移植

　　对于包括白血病在内的无数血液和骨髓疾病，骨髓移植是目前最好的标准治疗选择。

　　然而，这一过程也存在很多风险，比如供体细胞不匹配会引发对宿主自身组织的攻击，导致炎症甚至死亡。

　　澳大利亚莫多克儿童研究所(MCRI)的研究小组首先执行了从头发、皮肤和指甲中提取人类细胞的常规程序，并使用一种程序将它们重新编程，使其变回“多能”或“多功能”干细胞。

　　多能性细胞在人类胚胎和婴儿中大量存在，它们有能力变成体内任何细胞的形式。自从诺贝尔奖得主山中伸弥发现如何将体内的任何细胞变回多能干细胞以来，已经过去了十年。

　　MCRI这项新研究的作者解释说，下一步是将多能干细胞转化为造血干细胞，这种干细胞可以接受任何形式的血细胞，很难发现，但如果它可以标准化，那么像儿童白血病患者这样的敏感个体的骨髓移植将有更高的成功率。

　　该研究的主要作者、MCRI血液发展实验室组长伊丽莎白·吴(Elizabeth Ng)说:“从患者身上提取任何细胞，将其重新编程为干细胞，然后将其转化为专门匹配的血细胞进行移植，这种能力将对这些脆弱患者的生命产生巨大影响。”

　　“在这项研究之前，在实验室中开发人类血液干细胞，并将其移植到骨髓衰竭的动物模型中，以产生健康的血细胞，这是无法实现的。我们已经开发出一种工作流程，可以制造出与人类胚胎非常相似的可移植血液干细胞。”

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　　“重要的是，这些人类细胞可以在临床使用所需的规模和纯度上被创造出来，”Ng补充说。

　　在他们的研究中，他们不仅成功地实现了多能造血的飞跃，而且成功地冷冻了产生的干细胞，然后将它们移植到免疫缺陷小鼠体内。他们记录的成功是罕见的手术的典型，被用作成功的基准——脐带造血干细胞移植。

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　　“通过完善干细胞方法，模仿我们体内正常血液干细胞的发育，我们可以了解并开发针对一系列血液疾病的个性化治疗方法，包括白血病和骨髓衰竭，”MCRI教授埃德·斯坦利说。

　　他的同事Andrew Elefanty博士补充说，用这种方法制造干细胞也解决了其他问题。

　　“来自移植的不匹配的供体免疫细胞会攻击受体自身的组织，导致严重的疾病或死亡，”埃莱凡蒂博士说。“开发个性化的、针对患者的血液干细胞将预防这些并发症，解决供体短缺问题，并与基因组编辑一起，帮助纠正血液疾病的潜在原因。”

　　在这项研究和实验进行的时候，一个名叫Riya的11岁女孩正在MCRI接受她母亲Sonali的骨髓移植，她的母亲Sonali只有一半匹配。她花了3年的时间才恢复到可以重返学校的程度，但在那里，她和她的家人开始向医生学习。他们的研究可能对像她这样的孩子有什么帮助。