三项重量级潜在资产正处于后期临床试验阶段，四项关键数据预计将在2025年公布；预计到2028年将有四个商业资产

　　特发性震颤（ET）中乌沙卡他胺的ential3项目研究1将于2025年第一季度进行中期分析乌沙卡他胺预计将于2025年提交NDA申请

　　relutrigine队列2的EMBOLD研究入组进展顺利；目标是在2026年申请NDA

　　Vormatrigine ENERGY项目将于2025年上半年完成RADIANT的读数，并于2025年年底完成POWER1

　　UCB已行使其许可KCNT1小分子候选物进行全球开发和商业化的选择权

　　2024年底的现金和投资约为4.7亿美元，支持到2028年的运营

　　波士顿，2025年1月12日（GLOBE NEWSWIRE）——Praxis Precision Medicines, Inc.（纳斯达克股票代码：PRAX）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将遗传见解转化为以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统（CNS）疾病的治疗开发。该公司今天强调了其投资组合进展，并提供了2025年的业务重点。

　　“2024年对Praxis来说是具有里程碑意义的一年，vormatrigine的2期光性发作反应（PPR）试验取得了积极的顶线结果，导致我们启动了针对常见癫痫的ENERGY项目。今年的另一个亮点是，在EMBOLD研究中，relutrigine治疗发育性和癫痫性脑病（dee）的队列1中取得了前所未有的疗效，随后是注册队列2的启动，以及对essential项目的持续压倒性兴趣。总而言之，这一进展导致了三个重磅项目进入后期阶段，并有可能在2026年至2028年之间推出四种产品，”总裁兼首席执行官Marcio Souza说。

　　Souza先生继续说道，“我们现在已经为2025年的数据丰富做好了准备，预计在ET的ential3项目中有ulixacalamide的结果，随后是我们的第一个NDA申请，以及在局灶性发作性癫痫（FOS）和广泛性癫痫的RADIANT研究中vormatrigine的结果，以及FOS的POWER1研究。我们也很高兴获得了用于治疗Dravet综合征的relutrigine的第三个罕见儿科药物指定（RPDD），并且对EMBOLD研究的队列2非常感兴趣，我们预计将在2026年提交NDA。随着监管部门对elsunersen项目的反馈，我们预计将在2025年上半年启动关键试验。我们有足够的资金来推进所有项目，通过他们的顶线读数，跑道到2028年。我们期待在计划于2025年第二季度举行的投资者研发日上，全面更新我们的投资组合。”

　　项目组合更新和预期的里程碑

　　Cerebrum?小分子平台

　　乌沙卡他胺治疗原发性震颤

　　ET是一种管理不足、治疗不足、负担沉重的疾病，在美国有700万患者。essential项目包括两项3期注册研究：研究1是一项平行设计、安慰剂对照研究（N=400），研究2是一项随机停药研究（N=200）。自2023年11月开始招募以来，已有超过10万名患者表现出参与该研究的兴趣。

　　预计在2025年第一季度对研究1进行预先计划的中期分析。

　　在中期分析更新时，Praxis将提供关于研究1和研究2完整读数时间的进一步细节。

　　Praxis预计在2025年提交ulixacalamide的NDA。

　　在Essential3取得积极结果后，公司计划重新启动一项乌利沙卡他胺治疗帕金森病的研究，届时E对非多巴胺能治疗方案的需求显著且未得到满足。

　　Vormatrigine （PRAX-628）治疗常见癫痫发作性癫痫和全身性癫痫)

　　据估计，美国有350万人患有常见的癫痫。钠通道疗法是癫痫患者治疗的基石，但目前批准的药物存在明显的安全性和有效性限制。Vormatrigine是迄今为止设计的最有效的钠通道调节剂，用于精确靶向成人常见癫痫中钠通道的高兴奋状态。

　　在最近完成的1期研究中，vormatrigine co继续演示规划一个具有强大竞争差异化的理想形象。完整的结果将在即将到来的医疗公司公布参考和要点包括：

　　加法的结果nal 45mg多次递增剂量（MAD）队列显示剂量比例极好的耐受性，与之前完成的20和30 mg MAD队列相似。

　　一期食品效应研究演示研究表明，食物摄入不影响vormatrigine的吸收，因此不需要与食物一起服用vormatrigine，这增加了剂量的灵活性和易用性。

　　实践有限公司继续在ENERGY项目上取得进展，通过有效性和注册来推进vormatrigine试验部分。

　　EMPOWER观察nal研究与癫痫研究联盟合作，旨在更好地表征癫痫发作负担，于2024年开始招募患者，并已招募了2000多名患者。早期结果在2024年12月美国癫痫学会（AES）年会上的Praxis科学展览上进行了分享。目前，针对FOS和全身性癫痫的RADIANT ii期研究正在招募患者，预计将于2025年上半年公布顶线结果。RADIANT是一项开放标签研究，招募了多达50名FOS或全面性癫痫患者，他们将在8周的时间内接受30mg剂量的治疗评价伏美替甘对癫痫发作负担的影响。

　　注册POWER1第2/3阶段注册对治疗耐药FOS患者的研究正在按计划进行，预计将在2025年下半年获得顶线结果。POWER1正在评估辅助治疗，允许在1 - 3种抗癫痫药物（asm）的基础上使用vormatrigine，目标是在平行组研究中招募约250名患者，比较20 mg治疗组6周，30 mg治疗组6周和安慰剂组12周。

　　POWER2将是第二次注册vormatrigine的Nal研究预计将于2025年下半年开始，作为一项为期12周的三组研究。

　　实践有限公司还在继续评估其高度功能之一的扩展潜力纳selec五种化合物的疼痛指征。该项目将在2025年第二季度的Praxis研发日上进行讨论。

　　雷芦三嗪（PRAX-562）用于发育性和癫痫性脑病

　　reutrigine是一种钠通道调节剂，具有治疗发育性癫痫的潜力，在美国约有20万例癫痫患者，其特征通常是在出生时或出生后不久发作。Relutrigine目前正在EMBOLD研究中对SCN2A和SCN8A dee患者进行评估，未来计划在更广泛的泛dee患者群体中进行EMERALD研究。

　　在EMBOLD研究的队列1中，评估了鲁鲁三嗪与安慰剂在SCN2A功能获得（GoF）和SCN8A患者中的疗效，鲁鲁三嗪表现出无与伦比的效果，并在2024年AES年会上分享了开放标签扩展（OLE）的最新进展。主要结果包括：

　　经安慰剂调整后，mo减少46%第四次运动痉挛在16周的时间里。

　　病人有限公司继续到0持续OLE （n=13）的运动癫痫发作减少了77%9个月治疗的NTHS。

　　超过30%的患者（n=5）在使用瑞尿三嗪时达到了癫痫发作自由状态。

　　实现癫痫发作自由的患者癫痫发作自由的中位数为46天，包括OLE期，而ba为3天溶液。

　　在a中观察到的有意义的收益灵敏性、沟通和癫痫发作严重程度提示鲁鲁三嗪具有疾病调节作用。

　　雷鲁三嗪的耐受性一般良好，没有药物相关的严重不良事件或需要减少剂量。

　　EMBOLD目前正在登记80例SCN2A和SCN8A患者nal队列2，预计在2026年上半年实现盈利，随后在2026年晚些时候提交NDA申请。

　　2024年12月，Praxis获得了用于治疗Dravet综合征的relutrigine的RPDD。这是除SCN2A和SCN8A dei外，第三个针对芦氨酸的RPDD。

　　Praxis仍在启动EMERALD注册的轨道上2025年上半年完成学业。

　　在2024年AES年会上，Praxis分享了一项最新进展E用于紧急使用的患者，在接受鲁鲁三嗪治疗后获益延长

　　Solidus?反义Oligo核苷酸（ASO）平台

　　Elsunersen （PRAX-222）用于早期癫痫发作nset SCN2A-DEE

　　SCN2A GoF-DEE是一种罕见的遗传性癫痫，其特点是早发，对发育有严重影响。这种疾病与所有的dei一样，不仅影响患者，还影响整个护理生态系统。在EMBRAVE研究的第一部分分析中，4名接受elsunersen治疗的患者在4个月的时间内与基线相比癫痫发作负担减少了43%。

　　Praxis已经完成了与全球监管机构关于harmo的讨论进行注册elsunersen的Nal研究设计，并将在2025年第一季度分享试验设计和预期时间表。

　　EMBRAVE研究公司的第二队列继续在巴西招募患者评估elsunersen与假手术的安全性和有效性。

　　在2024年AES年会上，Praxis分享了4名急诊患者的最新情况，包括首位接受elsunersen治疗超过15个月的住院患者的最新情况。

　　Additio管道更新西文

　　2024年12月，作为2022年12月建立的战略研究合作的一部分，UCB行使了KCNT1小分子开发候选物的全球开发和商业化权利的授权选择权。Praxis已获得期权行权费，并有资格获得未来的成功-based开发和商业化里程碑付款总额约为1亿美元，此外还有合作产生的任何产品净销售额的分层版税。

　　Praxis将在2025年为其每个早期ASO治疗计划提名一个开发候选药物

　　PRAX-080：主要靶向PCDH19嵌合蛋白表示pio的表达式pcdh19相关癫痫是一种罕见但具有破坏性的遗传性疾病，其特征是早60岁癫痫发作和认知障碍，不成比例主要影响女性。

　　PRAX-090：设计用于解决SYNGAP1功能丧失（LoF）突变，这是dei患者严重智力残疾和癫痫的主要原因。

　　PRAX-100：靶向SCN2A LoF突变，优势基因1与新生自闭症谱系障碍（ASD）相关。

　　一个布特Ulixacaltamide

　　乌利沙卡他胺是一种分化和高选择性的t型钙通道小分子抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的小脑-丘脑-皮层（CTC）回路中的异常神经元爆发放电。ulxacaltamide是Praxis公司Cerebrum?小分子平台中最先进的项目，目前处于治疗特发性震颤的后期开发阶段。

　　一个关于Vormatrigine （PRAX-628）

　　Vormatrigine是一种新一代的功能选择性小分子，靶向大脑中钠通道的过度兴奋状态，目前正在开发用于成人局灶性发作和全局性癫痫的每日一次口服治疗。临床前数据表明，vormatrigine与标准护理不同，具有治疗局灶性癫痫的最佳潜力。在体外，vormatrigine对疾病状态NaV通道高兴奋性表现出了优越的选择性。体内研究表明，vormatrigine在最大电休克发作（MES）模型中具有前所未有的效力，这是一种高度预测局灶性癫痫疗效的转化模型。该研究的数据表明，健康受试者的vormatrigine安全剂量可超过预测的啮齿动物MES EC50的人类当量的15倍。要了解有关POWER1研究的更多信息，请访问POWER1研究。

　　一个关于瑞鲁三嗪（PRAX-562）

　　Relutrigine是一种正在开发的用于治疗发展性和癫痫性脑病（DEE）的小分子药物，作为持续钠电流的优先抑制剂，被证明是早发性SCN2A-DEE和SCN8A-DEE癫痫发作症状的关键驱动因素。雷鲁三嗪阻断钠通道的机制与对疾病状态钠通道（NaV）高兴奋性的优越选择性一致。体内研究表明，在SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型中，雷鲁三嗪具有剂量依赖性的癫痫发作抑制作用，直至完全控制癫痫发作活动。在三个i期研究中，雷鲁三嗪的耐受性普遍良好，并显示出指示NaV通道阻断作用的生物标志物变化。Relutrigine已获得FDA的ODD和RPDD，以及欧洲药品管理局（ema）的ODD，用于治疗SCN2A-DEE和SCN8A-DEE和RPDD，用于治疗Dravet综合征。要了解更多关于EMBOLD研究的信息，请访问EMBOLD研究。

　　一个关于Elsunersen （PRAX-222）

　　Elsunersen是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在选择性地降低SCN2A基因表达，直接针对早期发作性SCN2A- dee的潜在原因，用于治疗SCN2A功能获得性突变患者的癫痫发作和其他症状。elsunersen的体外研究表明，SCN2A基因表达和蛋白水平均有所降低。在体内，elsunersen已在SCN2A小鼠模型中显示出显著的剂量依赖性癫痫发作减少，行为和运动活动改善以及生存率提高，有可能成为SCN2A- dee的首个疾病改善治疗方法。Elsunersen已经获得了FDA的ODD和RPD认证，以及欧洲药品管理局的ODD和PRIME认证，用于治疗SCN2A-DEE。Elsunersen项目正在与Ionis制药公司（纳斯达克股票代码：IONS）和RogCon公司合作进行。要了解更多关于EMBRAVE研究的信息，请访问https://www.embravestudy.com/。

　　关于实践?

　　Praxis Precision Medicines是一家临床阶段的生物制药公司，将基因癫痫的见解转化为以神经元兴奋-抑制不平衡为特征的中枢神经系统疾病的治疗开发。Praxis通过我们专有的小分子平台Cerebrum?和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus?，利用我们对大脑中共享的生物靶点和回路的理解，将遗传见解应用于罕见和更普遍的神经系统疾病的治疗发现和开发。Praxis已经建立了一个多元化、多模式的中枢神经系统产品组合，包括跨越运动障碍和癫痫的多个项目，有四个临床阶段的候选产品。欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com，并在Facebook、linkedIn和Twitter/X上关注我们。

　　前瞻性陈述

　　本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法意义上的前瞻性陈述，包括有关Praxis未来期望、计划和前景的明示或暗示陈述，包括但不限于有关我们临床试验的预期时间、我们候选产品的开发和启动新临床项目计划的陈述。监管提交和互动的预期时间以及我们预计的现金流，以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“努力”、“估计”、“期望”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”或“将”等词语的陈述，以及构成1995年《私人证券诉讼改革法案》下前瞻性陈述的类似表达。本新闻稿中包含的明示或暗示的前瞻性陈述仅为预测，并受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：临床试验固有的不确定性；正在进行的研究的初步分析与临床前研究和已完成的临床试验的最终数据存在重大差异；临床试验的预期时间、数据读数及其结果，以及提交监管部门批准或政府部门审查的文件；监管部门批准进行试验；在截至2023年12月31日的年度10-K表格年度报告以及向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的有关Praxis计划和运营的其他风险。虽然Praxis的前瞻性陈述反映了其管理层的善意判断，但这些陈述仅基于Praxis目前已知的信息和因素。因此，请不要依赖这些前瞻性陈述。本新闻稿中所作的任何前瞻性陈述仅以其发布之日为准。无论是由于新信息、未来发展或其他原因，Praxis均不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务。

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