一项耗资165万英镑的革命性基因疗法已被批准用于英国国家医疗服务体系，为患有遗传性血液疾病的患者带来了治愈的希望。

　　镰状细胞病患者经历了痛苦和不可预测的镰状细胞危机，血管阻塞导致严重疼痛。

　　Casgevy，也被称为exa-cel，是第一个使用基因编辑工具Crispr获得许可的治疗方法，该工具的发明者在2020年获得了诺贝尔化学奖。

　　血液干细胞从患者体内取出，在实验室使用Crispr技术进行编辑。然后将它们注入患者体内，促使身体开始产生有效的胰岛素。

　　目前，在英国，对镰状细胞患者唯一有效的治疗方法是供体干细胞移植。

　　预计每年约有50人受益于这种昂贵的一次性治疗。

　　它的标价为165万英镑，但NHS已经与制药公司Vertex达成了保密的定价协议。

　　英国国家医疗服务体系首席执行官阿曼达·普里查德说：“对于镰状细胞病患者来说，这是一个正确的飞跃。镰状细胞病患者可能会非常虚弱和痛苦。”

　　“这种创新的基因编辑疗法为面临严重疾病的人们提供了治愈的希望，并且可能是绝对革命性的——它可以使患者摆脱对镰状细胞危机的恐惧。”

　　“我们正在立即为这种新的治疗方案提供资金，这样患者就可以从它提供的更高的生活质量中受益。”

　　在临床试验中，所有接受exa-cel治疗的患者在治疗后一年内都没有住院，而且几乎98%的患者在大约3.5年后仍然没有住院。

　　镰状细胞协会的首席执行官约翰·詹姆斯说：“从今天开始，我们非常激动地看到这种突破性的基因疗法可以在NHS中使用。

　　“这一里程碑对镰状细胞社区的意义不容低估——今天的结果将给许多人带来希望，这是坚定运动的结果。”

　　英国国家健康与护理卓越研究所（National Institute for Health and Care Excellence）表示，这种疗法可以在一项“管理准入计划”下提供，用于治疗一些患有某种基因型的12岁及以上患有“复发性血管闭塞危机”的严重镰状细胞病患者。

　　它将在伦敦、曼彻斯特和伯明翰的NHS专业中心提供。

　　NICE首席执行官萨曼莎·罗伯茨博士补充说：“Exa-cel可能代表了一些患有严重镰状细胞病的人的潜在治疗方法，将人们从并发症的负担中解放出来，并实现NICE的目标，即减少与疾病相关的健康不平等，并迅速为患者提供最好的护理。”

　　在英国大约有17500人患有镰状细胞病。这在非洲或加勒比家庭背景的人群中尤为常见。