Investing.com消息,诺华公司(Novartis AG)报告称,一项先进的研究表明,他们的新型实验性药物改善了患有脊髓性肌萎缩症的儿童的运动功能。参与研究的儿童患有一种被称为2型的疾病变体,他们至少两岁,可以独立坐着,但从未独立行走。
在苏黎世早盘交易中,诺华的股价几乎没有变化。过去一年,该股累计上涨4.4%。
这种新疗法的活性成分与诺华的基因疗法Zolgensma相同。Zolgensma是五年前推出的,是首个可能治愈婴儿脊髓性肌萎缩症的疗法。然而,这种新药的使用方法不同,针对的是年龄较大的儿童。
Zolgensma在美国上市时的定价为210万美元,是第一种价格超过100万美元的药物。制药商认为这些疗法的高成本是合理的,因为它们有可能挽救罕见疾病患者的生命。
这家瑞士制药公司计划在明年的医学会议上公布试验的详细结果,并与监管机构讨论结果。研究人员将这种药物与假对照进行了比较,假对照是一种模拟实验药物给药的过程,但这种药物不会产生积极的治疗效果。
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