编者按：在医学的星辰大海中，每一次突破都承载着无数生命的希望。近日，阿布扎比一家顶尖医院在全球率先实施了一项革命性的基因疗法，为脊髓性肌萎缩症患者点亮了曙光。这不仅是一次技术的飞跃，更是人类对抗罕见病征程中的重要里程碑。从婴儿到成人，治疗范围的扩大意味着更多家庭将重获新生。本文将带您深入了解这一医学奇迹背后的故事，探索阿布扎比如何以创新之力，重塑全球医疗格局，为世界带来温暖而坚定的力量。

　　阿布扎比一家顶尖医院在全球率先实施了一项开创性基因疗法，为患有脊髓性肌萎缩症的儿童和成人带来了生命曙光。

　　在阿布扎比卫生部的监督下，谢赫·哈利法医疗城成功应用了Itvisma。这种一次性药物旨在替换导致这一衰弱性疾病的缺陷SMN1基因。

　　当局未透露接受治疗患者的任何细节或治疗时间。

　　这种由瑞士诺华公司研发的药物，在临床试验显示能持续改善患者运动能力后，于11月25日获得阿联酋加速批准。

　　阿联酋是全球第二个批准使用Itvisma的国家，仅次于美国。该药物适用于两岁及以上儿童以及成人SMA患者。

　　多年来，阿联酋医生已成功为SMA儿童施用另一种基因治疗药物Zolgensma，但该药物仅适用于婴儿。

　　SMA可能导致严重残疾，在某些情况下对幼儿是致命的。

　　阿布扎比卫生部副部长Noura Khamis Al Ghaithi博士表示：“这一里程碑体现了阿布扎比提供世界级护理的承诺，并巩固了其在基因组学和精准医疗驱动的医疗保健领域的全球领先地位。”

　　“通过应用Itvisma，我们自豪地成为首批提供这一创新治疗的机构之一，进一步强化了我们作为先进和创新医疗保健领导者和加速器的角色。”

　　“我们的首要任务仍然是保障社区成员及更广泛人群的健康，确保罕见病患者获得前沿疗法，支持阿联酋作为医疗旅游领先目的地的地位。”

　　“这一成就只是我们致力于加速提供改变生命的疗法，让患者获得医疗保健最新进展的众多努力之一。”

　　谢赫·哈利法医疗城首席执行官Bader Al Qubaisi表示：“在谢赫·哈利法医疗城提供全球首例Itvisma治疗，证明了阿布扎比在卫生部领导下的综合医疗生态系统的实力。”

　　诺华公司海湾合作委员会集群负责人Mohamed Ezz Eldin强调了这一里程碑医学成就对患者的重要意义。

　　“今天的里程碑最终关乎患者和家庭，”他说。

　　“通过与阿布扎比卫生部和谢赫·哈利法医疗城的密切合作，我们自豪地支持加速获得Itvisma等突破性疗法，并为阿布扎比日益成为区域和全球先进神经肌肉护理参考地贡献力量。”

　　SMA影响运动神经元，即向肌肉发送脉冲的神经细胞，导致肢体无力。

　　一些患者无法行走或行走困难。SMA还可能使吞咽和呼吸变得困难。

　　根据美国国立卫生研究院的数据，患有最严重类型（1型）且未接受治疗的儿童无法独立坐立，通常在两岁前死亡。

　　阿联酋的首例治疗是在迪拜Al Qusais的Medcare皇家专科医院本周宣布将成为美国以外首批提供SMA药物的中心之一之后进行的。

　　该中心的临床医生表示，他们预计患者将从全球各地前往迪拜接受治疗。

　　虽然Itvisma的成本尚未公开，但鉴于作用方式相似的Zolgensma被称为全球最昂贵的药物，每位患者费用约为200万美元，预计Itvisma价格也将十分高昂。