2023年12月8日

　　(彭博社)——美国食品和药物管理局周五批准了首个使用Crispr技术的基因编辑疗法，这是顶点制药公司和Crispr治疗公司合作治疗镰状细胞病。

　　该药物名为Casgevy，批准将允许该药物进入美国市场。镰状细胞病影响了大约10万美国人。Vertex表示，Casgevy是为大约2万名患有严重疾病的人设计的。这种疾病可以使一些人一年多次住院。

　　这种疗法通过精确定位DNA的变化来修复患者基因组中与遗传疾病相关的缺陷。它有望治愈该病，但需要经历几个月的高强度治疗过程，费用为220万美元。目前还不清楚保险公司是否会广泛覆盖这种疗法，也不清楚是否会有许多镰状细胞患者接受这种疗法。

　　FDA的批准对于正在蓬勃发展的基因编辑领域来说是一个积极的信号，基因编辑可以对人类DNA进行永久性的改变，以治疗——甚至可能治愈——疾病。制药公司和患者正在寻求基因编辑技术来治疗一些最棘手的疾病，比如镰状细胞病。FDA的批准表明，监管机构认为这种一次性治疗的好处超过了改变人类DNA的任何潜在安全担忧。

　　Crispr的研究人员获得了2020年诺贝尔化学奖。去年11月，英国监管机构批准了Vertex和Crispr的Casgevy。高盛(Goldman Sachs)分析师估计，这种疗法在全球的峰值销售额将达到39亿美元。

　　投资者普遍预计该公司将在上周五获得批准，但由于同一天蓝鸟生物公司(Bluebird Bio Inc.)的另一种镰状细胞病药物Lyfgenia出人意料地获得批准，Crispr的股价下跌了12%。

　　纽约时间下午3点28分，顶点股价下跌不到1%，而Crispr Therapeutics股价下跌7.9%。

　　Lyfgenia风险

　　Lyfgenia的批准伴随着所谓的“黑箱警告”，即在接受治疗的患者发生病例后，接受治疗的患者应该终身监测血癌。

　　上周五早些时候，蓝鸟的股价一度上涨15%，但在FDA批准Lyfgenia后，该股开始下跌，随后停牌。当交易恢复时，该股下跌了44%，创下了有史以来的最大跌幅。

　　在与记者的电话会议上，FDA官员说，他们在蓝鸟的治疗中添加了这一警告，因为在一项临床试验中，有两名患者死于血癌。官员们说，Vertex和Crispr的治疗没有类似的警告，因为两家公司在临床试验期间没有任何恶性肿瘤患者。Vertex和Bluebird已经同意对患者进行为期15年的长期随访研究。

　　FDA生物制品评估和研究中心主任彼得·马克斯(Peter Marks)说，他预计大多数医疗服务提供者只会给每年住院几次的患者提供这种治疗。

　　“这是为那些生活受到严重影响的人准备的，”马克斯说。

　　蓝鸟表示，Lyfgenia将耗资310万美元，尽管该公司表示，它正在与支付方进行“深入”谈判，这些支付方已经覆盖了约80%的镰状细胞患者。

　　可能治愈

　　这两种疗法都有望缓解——甚至可能治愈——镰状细胞病，这种疾病在美国主要影响黑人。根据7月份发表的一项研究，患有镰状细胞病并享受医疗补助和医疗保险的人的预期寿命约为53岁。

　　镰状细胞是一种遗传性疾病，畸形和低效的红细胞会导致血管堵塞、疼痛发作和寿命缩短。

　　彭博情报分析师Ann-Hunter Van Kirk表示，投资者周五的负面反应可能部分是由于FDA强调了使用Crispr疗法时患者必须接受的化疗，以及“对这将如何影响吸收的担忧”。

　　不过，她说，FDA的批准是“下一个前沿疗法的重要首次亮相”。