晚期骨髓纤维化是一种骨髓疾病，其特征是疤痕组织过多，破坏了正常的血细胞生成。目前，针对晚期骨髓纤维化的标准治疗方法很少

　　但是，由迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心和合作癌症中心的研究人员进行的一项新研究表明，一种新型的靶向治疗可能为这些患者提供新的治疗选择和希望。

　　他们的研究结果将于12月9日至12日在圣地亚哥举行的美国血液学会年会上ASH 2023上分享。

　　Sylvester血液学家Justin M. Watts医学博士说:“参与这项多中心研究令人兴奋，因为我们看到了一种针对晚期骨髓纤维化和其他血液恶性肿瘤的新型靶向治疗的一些令人鼓舞的结果。”他将是该研究在ASH上的主要演讲者。“到目前为止，几乎没有针对这些癌症的标准治疗方法。”

　　Watts和他的合作者正在测试一种靶向的、口服的、生物可利用的表观遗传的溴域结构域和外端(BET)蛋白抑制剂，这种蛋白调节了血癌(如骨髓纤维化)发病过程中涉及的关键癌蛋白的表达。

　　他们的1期剂量升级/扩展研究正在研究被称为INCB057643的BET抑制剂作为复发或难治性骨髓纤维化或其他晚期血癌患者的单药治疗，以及与JAK抑制剂ruxolitinib联合用于晚期骨髓纤维化患者，这些患者将ruxolitinib作为一线药物治疗效果不佳。

　　沃茨指出，到目前为止，结果是令人鼓舞的。他说:“这些试验性药物被证明是安全、耐受性良好且有效的，可以治疗骨髓纤维化的一系列典型症状，包括疲劳、骨痛、盗汗、脾肿大和贫血。”

　　令人惊讶的是，他补充说，这种BET抑制剂似乎可以治疗一些患者的贫血，不像其他药物，包括以前单独使用JAK抑制剂或联合治疗失败的患者。

　　他解释说:“这真的很令人兴奋，因为贫血通常是这些患者的主要问题，而且在接受额外治疗后，情况通常会恶化，而不是好转。”“我们已经有需要每两周输血的患者在接受这种靶向治疗后变得不需要输血。”

　　沃茨说，另一个好处是，这种疗法的剂量似乎不会产生其他一些BET抑制剂所产生的副作用，但仍能产生预期的结果。

　　他说:“它确实有一个意想不到的良好治疗窗口，特别是当与标准护理药物ruxolitinib联合使用时。”“我们看到了良好的临床效果，而且没有副作用。”

　　他补充说，下一步是在骨髓纤维化和其他恶性肿瘤的多个扩展队列中完成这个I期研究，并进入一个随机的3期试验，将这种BET抑制剂添加到ruxolitinib中，与安慰剂相比，以确定它是否能提高这些患者的生存率。

　　“表观遗传学靶向治疗确实对我们在诊所治疗的许多患者有效，而且通常比化疗的副作用更少，”Watts说。“这既令人兴奋又令人满意。”

　　更多信息:Justin M. Watts等人，“750。溴域和超末端抑制剂INCB057643 (LIMBER-103)在复发或难治性骨髓纤维化和其他晚期髓系肿瘤患者中的应用:一项i期研究”(2023)，由迈阿密大学Leonard M. Miller医学院提供晚期骨髓纤维化和其他血液恶性肿瘤的新治疗方案显示出希望(2023,12月11日)除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。内容仅供参考之用。