加州大学旧金山分校的科学家们已经证明，基因编辑的细胞疗法可以成功地用于治疗心血管和肺部疾病，这可能为开发更便宜的细胞疗法来治疗目前几乎没有可行选择的疾病铺平道路。
这项在老鼠身上进行的研究，是新兴的再生细胞治疗领域首次表明，由被称为“HIP”细胞的特殊工程诱导多能干细胞制成的产品，可以成功地用于治疗重大疾病，同时避开免疫系统。这一发现颠覆了免疫反应，而免疫反应是移植失败的主要原因，并对使用工程细胞作为治疗方法构成了障碍。
Deuse的研究是“活体治疗”的一个例子，这是一个新兴的医学支柱，治疗被广泛地定义为选择、修改或改造活的人类和微生物细胞来治疗或治愈疾病。
这项研究发表在《美国国家科学院院刊》上。
科学家们报告说，在培养皿中产生可以移植到病人体内治疗各种疾病的特殊细胞的前景令人鼓舞。然而，免疫系统会立即识别从另一个人身上恢复的细胞，并排斥这些细胞。因此，一些科学家认为，定制细胞疗法需要从零开始，使用每个患者的血液样本作为起始材料。
加州大学旧金山分校的研究小组采用了一种不同的方法，使用基因编辑来制造“通用干细胞”(称为HIP细胞)，这些干细胞不被免疫系统识别，可用于制造“通用细胞疗法”。
研究小组测试了这些细胞治疗影响不同器官系统的三种主要疾病的能力:外周动脉疾病;α - 1抗胰蛋白酶缺乏引起的慢性阻塞性肺疾病心脏衰竭日益成为全球流行病，仅在美国就有570多万患者，每年约有87万新病例。
科学家们将专门的免疫工程HIP细胞移植到患有这些疾病的小鼠体内，并能够证明细胞疗法可以缓解后肢的外周动脉疾病，预防α - 1抗胰蛋白酶缺乏症小鼠肺部疾病的发展，并减轻心肌梗死后小鼠的心力衰竭。
为了加强这一概念验证研究的转化方面，研究人员使用人类临床试验的标准参数评估了治疗的疗效，重点关注结果和器官功能。
Deuse同时也是经导管瓣膜项目和微创心脏外科的外科主任，他计划探索这些通用干细胞治疗其他内分泌和心血管疾病的潜力。他指出，由于这种方法的新颖性，谨慎和慎重地将其引入临床试验将是至关重要的。他说，一旦对人体安全有了更多的了解，就更容易估计何时使用HIP细胞的治疗可能被批准并可供患者使用。
Deuse说，这种方法的一大好处是免疫工程策略的价格是合理的。它将使生产通用的、高质量的细胞疗法更具成本效益，可以使未来更多的患者群体得到治疗，并为服务不足社区的患者提供便利。
“为了使治疗产生广泛的影响，它需要是负担得起的，”Deuse说。“这就是为什么我们如此关注免疫工程和通用细胞的发展。一旦成本下降，所有有需要的患者都能获得治疗。”
