在接受实验性基因治疗后，实验猪的衰竭心脏几乎恢复了全部功能。

　　新的研究表明，基因疗法不仅能防止四头实验猪的心力衰竭恶化，而且还能促进心脏修复并变得更强壮。

　　犹他大学药理学和毒理学副教授洪婷婷博士说：“尽管动物的心脏仍然面临着诱发心力衰竭的压力，但我们看到心脏功能的恢复，心脏也稳定或收缩。”

　　“我们称之为反向重塑，”洪在大学新闻发布会上补充道。“它回到了正常心脏的样子。”

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　　基因治疗的重点是一种叫做心脏桥接整合子1 （cBIN1）的关键心脏蛋白。cBIN1水平降低会损害心肌的收缩能力。

　　研究人员说，先前的研究表明，心力衰竭患者的cBIN1水平较低，而且一个人的cBIN1水平越低，患严重心脏问题的风险就越大。

　　犹他大学诺拉·埃克尔斯·哈里森心血管研究与训练研究所主任、联合高级研究员罗宾·肖博士说：“当cBIN1下降时，我们知道病人的情况不会很好。”“不需要一个火箭科学家就能说，‘当我们把它还给它时会发生什么？’”

　　在基因治疗中，研究人员将一个额外的cBIN1基因拷贝放入一个镂空的病毒中，然后将病毒注射到四头猪体内。病毒通过血液进入心脏，将基因传递给心脏细胞。

　　猪经常被用于研究影响人体器官的疾病，因为它们的器官在形状和大小上与人类相似。

　　研究人员指出，通常情况下，猪这种心力衰竭程度的大型动物会在几个月内死亡。

　　但这四只猪都在六个月的研究期间活了下来。

　　更重要的是，心脏功能的一些关键指标得到了改善，这表明这种治疗促使受损的心脏自我修复。

　　研究人员说，经过基因处理的心脏泵血能力随着时间的推移而增强，虽然从未达到完全健康的水平，但已接近正常水平。

　　先前的心力衰竭治疗使心脏功能改善了5%到10%。这种基因疗法改善了30%。

　　研究人员指出，这些心脏也恢复了健康心脏的大部分外观。

　　这项新研究发表在周二的《npj再生医学》杂志上。

　　这种对现有损伤的逆转在心力衰竭中是非常不寻常的，Shaw说。

　　“在心力衰竭研究的历史上，我们还没有看到这样的疗效，”肖说。“这是白天和黑夜。”

　　基因疗法似乎还能在基因水平上改善心脏功能，使心脏细胞和蛋白质变得更有组织。

　　该研究小组正在与制药公司TikkunLev Therapeutics合作，准备将这种基因疗法用于人类。他们打算在2025年秋季之前向FDA申请临床试验的批准。

　　“当你看到与人类生理学非常接近的大型动物数据时，它会让你思考，”洪说。“这种影响了600多万美国人的人类疾病，也许我们可以治愈。”

　　更多的信息

　　美国心脏协会有更多关于心力衰竭的信息。

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