【编者按】在癌症治疗领域，每一次突破都承载着无数患者与家庭的希望。近日，一家专注于RNA基因疗法的生物技术公司公布了其针对胶质母细胞瘤的创新疗法中期临床数据，结果令人振奋。该疗法不仅展现出卓越的安全性，更在早期疗效信号中显露出巨大潜力，为这种侵袭性强、治疗选择有限的脑癌患者带来了新的曙光。更值得关注的是，该疗法采用独特的RNA置换技术，能精准靶向癌细胞，如同为细胞更换“设计图”，从根源上诱导癌细胞死亡。随着公司即将成为首家享受特殊上市政策的企业，这一创新进展不仅标志着科研实力的飞跃，也预示着未来更多难治性癌症患者可能迎来全新的治疗选择。以下是详细报道。

　　基于RNA的基因疗法开发公司Rznomics，首次公布了其抗癌基因疗法候选药物“RZ-001”针对胶质母细胞瘤患者的1/2a期临床试验中期结果。公司确认了其优异的安全性。

　　Rznomics在12月5日至7日于新加坡举行的“欧洲肿瘤内科学会亚洲年度大会”（ESMO ASIA 2025）上，公布了应用RNA反式剪接核酶技术的抗癌基因疗法RZ-001的1/2a期试验中期结果。

　　公司表示：“迄今为止已确认了非常出色的安全性结果，”并补充道，“同时也检测到了提示卓越疗效的早期信号。”

　　Rznomics是韩国科学和信息通信技术部指定的国家战略技术企业。它拥有能够清除导致难治性疾病的靶向RNA并表达治疗性RNA的基因治疗技术。

　　Rznomics副总裁Hong Sung-woo表示：“通过采用连续型设计，我们可以在完成安全性评估后，无需额外的审批流程，直接进入疗效探索阶段，”他补充说，“明年，我们将加快步伐，在更多患者身上验证疗效。”

　　应用了Rznomics的RNA反式剪接核酶技术的RZ-001，通过切割癌细胞中表达的“端粒酶（hTERT）信使RNA（mRNA）”，并将其替换为治疗性RNA，从而诱导癌细胞死亡。mRNA作为一种“设计图”，指导细胞产生特定的蛋白质。

　　此前，公司已分别获得韩国食品药品安全部和美国食品药品监督管理局（FDA）的研究性新药（IND）申请批准，以开展RZ-001针对胶质母细胞瘤和肝细胞癌的临床试验。在5个剂量阶段中，已完成至第3阶段的给药，目前第4阶段给药正在进行中。

　　针对胶质母细胞瘤和肝细胞癌适应症，RZ-001已获得FDA的孤儿药认定和快速通道资格。肝细胞癌临床项目正在与罗氏和Celltrion合作进行。针对胶质母细胞瘤患者的扩大可及项目（EAP）也正在与哈佛医学院合作开展。该程序允许对没有其他治疗选择的危重患者例外使用研究性药物。

　　与此同时，Rznomics即将成为首家依据“KOSDAQ超级差距特例上市”制度上市的公司。该制度适用放宽的要求，旨在帮助国家认为至关重要的先进和战略技术领域内有前景的公司更容易在KOSDAQ市场上市。

　　Rznomics已完成需求预测，并计划在12月9日至10日进行认购后于本月上市。本次上市的主承销商是三星证券和NH投资证券。

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