华盛顿（美联社）——制药商Sarepta Therapeutics周五晚间表示，不会遵从美国食品和药物管理局（FDA）的要求停止其基因治疗药物的所有运输。此前第三名接受该公司肌肉萎缩症治疗的患者死亡。

　　这一极不寻常的举动是一系列事件中的最新进展，这些事件已导致该公司股票数周受挫，并最近被迫裁员500人。该公司不遵守FDA的决定也使其主要疗法Elevidys的未来可用性存疑。

　　FDA周五晚间在一份声明中表示，官员们与Sarepta会面并要求其暂停所有销售，但”该公司拒绝这样做”。该机构有权将药物撤出市场，但繁琐的监管程序可能需要数月甚至数年时间。通常情况下，FDA会提出非正式请求，而公司几乎总是会遵从。

　　“我们相信应为未满足的医疗需求提供药物，但当出现严重安全信号时，我们也不惧立即采取行动，”FDA专员马蒂·马卡里在一份声明中表示。

　　Elevidys是美国首个获批用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法，这种致命的肌肉萎缩疾病主要影响男性，尽管自2023年获批以来一直面临审查。这种一次性治疗获得加速批准，违背了一些对其有效性持怀疑态度的FDA科学家的建议。

　　FDA去年给予全面批准，并将该疗法的使用范围扩大至4岁及以上患者，包括那些已无法行走的患者。此前，该疗法仅适用于仍在行走的较年轻患者。

　　Sarepta周五表示，其科学审查显示，对于处于疾病早期阶段的年轻杜氏肌营养不良症患者，”没有出现新的或变化的安全信号”。该公司表示计划继续为这些患者提供该药物。

　　“我们期待继续与FDA进行讨论并分享信息，”该公司在一份声明中表示。

　　Sarepta上个月暂停了针对年龄较大的杜氏肌营养不良症男孩的疗法运输，这种疾病会逐渐破坏肌肉和骨骼力量，导致早逝。此前有两名服用该疗法的青少年死亡。

　　该公司周五还确认了第三例死亡：一名51岁的患者，他在针对另一种肌肉萎缩症的试验中服用了一种实验性基因疗法。Sarepta表示已于6月20日向FDA报告了这起死亡事件。FDA周五表示已暂停该试验。

　　Sarepta指出，事件涉及的基因疗法”使用不同剂量并以不同工艺生产”，与Elevidys不同。

　　所有三例患者死亡均与肝损伤有关，这是Sarepta处方信息中注明的副作用。

　　本周早些时候，Sarepta宣布将在药物上添加醒目警告并裁减三分之一员工。该公司在宣布这些变化的新闻稿或电话会议中未提及第三例患者死亡，引发了华尔街分析师的尖锐批评。

　　公司股价周五下跌逾35%，收于14.07美元。

　　总部位于马萨诸塞州剑桥的Sarepta自2016年以来已获得FDA批准另外三种杜氏肌营养不良症药物，但均未证实有效。该公司长期以来因未能完成确保其药物获得FDA全面批准所需的几项研究而受到批评。

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